ГЕПАТОЛЕНТИКУЛЯРНАЯ ДЕГЕНЕРАЦИЯ: КЛИНИЧЕСКОЕ МНОГООБРАЗИЕ И ТРУДНОСТИ РАННЕЙ ДИАГНОСТИКИ

Авторы:
С.А. АВЕЗОВ1А.Б. ДЖОБИРЗОДА2Ш.Г. ГУЛОМОВ3Н.Н. ДАВЛЯТОВА4Р.А. РАХМОНОВ1
1ГУ «Институт гастроэнтрологии» МЗиСЗН РТ,
2Кафедра неврологии ГОУ «ТГМУ им. Абуали ибни Сино»,
3НМЦ РТ «Шифобахш»
4ГУ ГЦЗ №5г. Душанбе. Таджикистан

Целью исследования явилось изучение клинических проявлений гепатолентикулярной дегенерации у пациентов из одной семейной группы с оценкой сочетанных печёночных и неврологических изменений, а также анализ трудностей ранней диагностики заболевания на уровне первичного звена здравоохранения. Наблюдение проводилось у пяти пациентов из трёх семей (в двух семьях по два пациента и в одной семье один пациент). Средний возраст обследованных составил 17,5 года; среди них было 3 женщины и 2 мужчины. Первичное выявление осуществлялось в условиях поликлиники, после чего пациенты были госпитализированы в неврологическое отделение ГУ НМЦ РТ «Шифобахш». Диагностический алгоритм включал клиническое, лабораторное и инструментальное обследование с участием невролога и консультациями гастроэнтерологов. Клиническая картина характеризовалась выраженной вариабельностью как между семьями, так и внутри одной семьи. У части пациентов доминировали печёночные проявления, у других неврологические нарушения (экстрапирамидные расстройства, тремор, дизартрия), в отдельных случаях отмечалось сочетанное поражение печени и центральной нервной системы. Неспецифичность симптомов на ранних этапах и их постепенное нарастание приводили к диагностической задержке и длительному наблюдению пациентов с альтернативными диагнозами. Гепатолентикулярная дегенерация характеризуется значительным клиническим полиморфизмом, что требует междисциплинарного подхода и повышенной настороженности врачей первичного звена для своевременной диагностики и начала терапии.

Ключевые слова

гепатолентикулярная дегенерация, болезнь Вильсона–Коновалова, семейные формы, поражение печени, неврологические проявления, ранняя диагностика

Литература

  1. Schilsky ML, Roberts EA, Bronstein JM, Dhawan A, Hamilton JP, Rivard AM, et al. A multidisciplinary approach to the diagnosis and management of Wilson disease: 2022 AASLD Practice Guidance. Hepatology. 2022;82(3):E41-E90. doi:10.1002/hep.32801.
  2. Socha P, Jańczyk W, Zanetto A, Burra P, Czlonkowska A, Debray D, et al. EASL- ERN Clinical Practice Guidelines on Wilson’s disease. J Hepatol. 2025;82(4):690-728. doi:10.1016/j.jhep.2024.11.007.
  3. Alkhouri N, Gonzalez-Peralta RP, Medici V. Wilson disease: a summary of the updated AASLD Practice Guidance — current clinical perspectives and optimization pathways. Hepatology Communications. 2023;7(6):e0150. doi:10.1097/HC9.0000000000000150.
  4. Medici V, Gonzalez-Peralta RP, Alkhouri N, et al. Treatment patterns in a real-world cohort of patients with Wilson disease: experience of a multidisciplinary approach. Front Gastroenterol. 2024; (Online ahead of print). doi:10.3389/fgstr.2024.1363130.
  5. Litwin T, Rędzia-Ogrodnik B, Członkowska A, et al. Brain magnetic resonance imaging in Wilson’s disease — significance and practical aspects: a narrative review. NeuroImage Clin. 2024; (Online ahead of print).
  6. Chanpong A, Sinha A, Lee WM. Wilson disease in children and young adults — clinical characteristics and diagnostic challenges: a review. Pediatr Hepatol Res. 2022; (Review).
  7. Sandahl TD, Andersen IM, Weismann K, et al. Prevalence of Wilson disease — updated estimates from a systematic review. Hepatology. 2020;71(1):194-205. doi:10.1002/hep.31012.
  8. Ovchinnikova EV, Vasilyeva OG, et al. Epidemiology of Wilson’s disease and ATP7B gene variants: updated insights. Eur J Med Genet. 2024;67(1):103644. doi:10.1016/j.ejmg.2023.103644.
  9. Ganaraja VH, Holla VV, Pal PK. Current management of neurological Wilson’s disease. Tremor Other Hyperkinet Mov (N Y). 2025;15(1):17. doi:10.5334/tohm.938.
  10. Abbassi N, Al-Faleh FZ, Arsalani R, et al. Epidemiology, clinical features and mortality rate of Wilson disease — cohort data with prevalence of Kayser-Fleischer rings. Liver Int. 2022;42(8):1800-1812. doi:10.1111/liv.15279.

Сведения об авторах

Авезов С.А.
- д.м.н., старший научный сотрудник ГУ «Институт гастроэнтерологии» МЗиСЗН РТ

Джобирзода А.Б.
- ассистент кафедры неврологии ГОУ «ТГМУ им. Абуали ибни Сино»

Гуломов Ш.Г.
- врач невролог ГУ НМЦ РТ «Шифобахш»

Давлятова Н.Н.
- врач невролог ГУ ГЦЗ №5 г. Душанбе

Рахмонов Р.А.
- ассистент кафедры неврологии ГОУ «ТГМУ им. Абуали ибни Сино»

Информация об источнике поддержки в виде грантов, оборудования, лекарственных препаратов
Финансовой поддержки со стороны кампаний-производителей лекарственных препаратов и медицинского оборудования авторы не получали.

Конфликт интересов: отсутствует

Адрес для корреспонденции

Авезов С.А.
- д.м.н., старший научный сотрудник ГУ «Институт гастроэнтерологии» МЗиСЗН РТ